– 会议将于美东时间上午8:45举行 –
新泽西州南普莱恩菲尔德, 2023年9月15日 — PTC Therapeutics, Inc. (纳斯达克股票代码: PTCT)今天宣布,欧洲药品管理局(EMA)药品委员会(CHMP)对将Translarna
(ataluren)治疗无意义突变杜氏肌营养不良(nmDMD)的条件性上市许可转换为完全上市许可作出了否定意见。这一否定意见也适用于现有条件性许可的续期。PTC计划根据EMA指南提出重新审查请求。在重新审查过程完成之前,Translarna将继续在市场上销售,nmDMD患者可以使用。根据CHMP程序指南,预计重新审查意见将在2024年1月出现,之后67天内欧委会将批准该意见。
“我们对CHMP的决定感到惊讶和极度失望,因为Translarna已建立了良好的安全性和疗效概况,”PTC Therapeutics公司首席执行官Matthew B. Klein博士说。“当然,这个决定对欧洲数百名无意义突变DMD的男孩和年轻人影响最为惨重,他们没有其他批准的治疗方法。我们将向CHMP提交重新审查请求,以推翻这一意见,就像我们之前在Translarna在欧洲的监管历史中所做的那样。”
Translarna于2014年根据007研究的结果在欧洲获得有条件营销授权,并于2017年续期。作为有条件营销授权续期的一部分,PTC同意进行第三次安慰剂对照试验041研究的具体义务。PTC分享了041研究的结果,包括在总体入组的359名意向治疗人群中在几个关键终点上获得了名义上统计学显著结果,尽管在首要分析亚组的主要分析中没有达到统计学显著性。
CHMP审查和决定的依据是来自041研究以及之前两项安慰剂对照试验(007和020研究)的数据。支持疗效的额外证据包括稳健的元分析,证明在反映DMD不同方面的几个关键疾病终点上存在高度统计学显著的益处,包括六分钟步行距离测试(6MWD)、北极星步行评估和定时功能测试。此外,还包括STRIDE患者注册资料分析,其中包括300名患者的平均治疗持续时间超过5.5年,证明Translarna长期治疗可将失去步行能力的时间推迟3.5年,作为数据证明长期明显治疗益处的一部分。此外,Translarna显示了良好的安全性概况,迄今已治疗超过3,000名患者。
在重新审查中,PTC计划关注700名包含在所有研究(007、020和041)中的总人群中明确和一致的获益证据。此外,PTC将解决在041研究中指定与007和020研究中先前证明对6MWD最敏感的治疗效应的亚组不同的首要分析亚组的决定。PTC还将解决对支持Translarna长期治疗益处的STRIDE数据可靠性的关注。
今天的电话会议
PTC将于美东时间上午8:45举行电话会议,讨论此新闻。要通过电话加入会议,请点击此处注册,我们会提供拨入详情。为避免延误,我们建议参与者在电话会议开始前15分钟拨入。网络广播电话会议可以在PTC网站的投资者部分访问https://ir.ptcbio.com/events-presentations。电话会议结束后约两小时,会议录音可在公司网站上访问30天。
关于Translarna (ataluren)
Translarna (ataluren)是PTC Therapeutics发现和开发的一种蛋白修复疗法,旨在使携带无意义突变的遗传疾病患者能形成功能蛋白。无意义突变是遗传密码中的一种改变,过早地停止了必需蛋白的合成。由此产生的疾病取决于哪种蛋白无法完整表达并失去功能,如杜氏肌营养不良中的肌营养不良蛋白。Translarna是ataluren的商品名,在包括英国、北爱尔兰和欧洲经济区在内的多个国家获得许可,用于治疗2岁及以上可步行的无意义突变杜氏肌营养不良患者。Ataluren在美国仍处于研究新药阶段。
关于杜氏肌营养不良(Duchenne)
杜氏肌营养不良主要影响男性,是一种罕见的致命遗传疾病,导致从幼儿期开始的进行性肌肉无力,并因在20多岁时心脏和呼吸衰竭而导致早逝。这是由功能性肌营养不良蛋白缺乏引起的进行性肌肉疾病。肌营养不良蛋白对所有肌肉的结构稳定至关重要,包括骨骼肌、膈肌和心肌。杜氏肌营养不良患者可以在10岁时就丧失步行能力(丧失步行能力),之后是丧失使用手臂的能力。杜氏肌营养不良患者随后会出现危及生命的肺部并发症,需要通气支持,并在十几岁和20多岁时出现心脏并发症。
关于PTC Therapeutics, Inc.
PTC是一家全球生物制药公司,专注于发现、开发和商业化临床差异化药物,为罕见疾病患者带来益处。PTC开发新疗法和全球商业化产品的能力是支持其对多样化变革性药物组合的投资的基础。PTC的使命是为没有或几乎没有治疗选择的患者提供最佳治疗。PTC的策略是利用其强大的科学和临床专长以及全球商业基础设施,为患者带来疗法。PTC认为这使其能够为所有利益相关者创造最大价值。要了解更多关于PTC的信息,请访问我们的网站www.ptcbio.com并在Facebook、Instagram、LinkedIn和Twitter上关注我们@PTCBio。
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前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性声明。本演示文稿所包含的所有声明,除历史事实陈述外,均为前瞻性声明,包括有关PTC的未来预期、计划和前景的声明,包括其产品和产品候选药物的商业化。PTC与欧洲药品管理局(EMA)的互动计划;重新审查的结果;以及其他所有不限于特定事实的声明。